界面新聞記者 | 李科文
界面新聞編輯 | 謝欣
7月3日，迪哲醫(yī)藥宣布，舒沃替尼（ZEGFROVY，商品名：舒沃哲）的新藥上市申請（New Drug Application，NDA），正式獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，用于既往經含鉑化療治療時或治療后出現(xiàn)疾病進展，并且經FDA批準的試劑盒檢測確認，存在表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變（exon20ins）的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的成人患者。
舒沃替尼是迪哲醫(yī)藥首款商業(yè)化產品。其于2023年8月在國內獲批，用于二線治療攜帶EGFR 20號外顯子插入突變（EGFR ex20ins）的非小細胞肺癌（NSCLC）。
截至目前，舒沃替尼也是全球首個且唯一在美獲批的EGFR exon20ins非小細胞肺癌創(chuàng)新藥。
7月3日，迪哲醫(yī)藥向界面新聞記者表示，舒沃替尼通過優(yōu)先審評程序獲得批準上市，成為目前全球首個且唯一在美獲批的EGFR exon20ins非小細胞肺癌的創(chuàng)新藥。其在分子設計的源頭進行了重大創(chuàng)新，突破難治靶點，是中國首個獨立研發(fā)在美獲批的全球首創(chuàng)新藥。
迪哲醫(yī)藥表示，此次通過優(yōu)先審評獲美國食品藥品監(jiān)督管理局批準，是基于舒沃替尼在國際多中心注冊臨床研究“悟空1B”（WU-KONG1B）中，針對經治EGFR exon20ins非小細胞肺癌患者的療效和安全性數(shù)據(jù)。
迪哲醫(yī)藥表示，此前，一項于2023年歐洲內科腫瘤學會（ESMO）年會公布的匯總分析顯示，舒沃替尼單藥一線治療EGFR exon20ins 非小細胞肺癌經確認的客觀緩解率（ORR）達78.6%，中位無進展生存期（mPFS）為12.4個月。
EGFR exon20ins突變是非小細胞肺癌難治靶點，因其空間構象特殊、突變亞型繁多、異質性強，導致傳統(tǒng)EGFR TKI對該靶點基本無效，中位無進展生存期（mPFS）和中位總生存期（mOS）不及EGFR敏感突變型晚期NSCLC的一半。
中國與歐美在肺癌驅動基因圖譜上存在明顯差異。界面新聞記者查詢弗若斯特沙利文報告等發(fā)現(xiàn)，EGFR exon20ins在美國的每年新發(fā)患者人群數(shù)，不如國內市場。
以2021年為例，中國EGFR EXON 20非小細胞肺癌新發(fā)患者約3.2萬人，而在美國EGFR EXON 20 非小細胞肺癌新發(fā)患者僅約5100人。
不過，中外新藥商業(yè)化路徑不盡相同。界面新聞記者根據(jù)報告分析，美國市場雖然患者人數(shù)少，但錢多、回報高，依舊是迪哲醫(yī)藥不可錯過的核心市場。
在高端腫瘤靶向治療領域，美國的自由定價機制、醫(yī)保覆蓋能力、以及孤兒藥政策等，允許企業(yè)即使面對小眾人群，也可能實現(xiàn)數(shù)十萬美元的年均單人收入。以PD-1為例，進口原研藥在中國的實際平均價格僅有美國價格的15%左右。
特別是，EGFR exon20ins突變治療在美國市場的競爭并不激烈。武田制藥的莫博賽替尼于2023年宣布退市后，舒沃替尼成為唯二已獲批的藥物，另一產品是強生的EGFR/c-MET雙抗埃萬妥單抗。
截至目前，迪哲醫(yī)藥共有兩款商業(yè)化產品——舒沃替尼和JAK1抑制劑戈利昔替尼。其中，舒沃替尼實現(xiàn)中美兩地上市。
隨著兩款新藥上市，迪哲醫(yī)藥業(yè)績逐漸向扭虧靠近。
界面新聞統(tǒng)計迪哲醫(yī)藥年報數(shù)據(jù)，2022年至2024年，迪哲醫(yī)藥實現(xiàn)營收0元、9129萬元和3.59億元，實現(xiàn)凈利潤-7.36億元、-11.08億元和-9.39億元。
舒沃替尼美國獲批后，迪哲醫(yī)藥業(yè)績扭虧的速度或能加快。
但舒沃替尼的海外商業(yè)化未來將如何推進尚未有公開答案。此前，對于在出海問題，迪哲醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼CEO張小林在接受界面新聞記者采訪時表示，公司保持開放心態(tài)，也在評估各種模式。
界面新聞記者從業(yè)內獲悉，目前中國創(chuàng)新藥出海在商業(yè)化落地上主要有兩種路徑：其一是由企業(yè)自建銷售體系，實現(xiàn)本土自主銷售；其二則是通過對外授權（BD）等方式與海外藥企合作，由后者負責本地市場推廣。
前者是資金實力雄厚的跨國藥企慣常采用的模式，依托其成熟的產研銷一體化能力和廣泛的銷售網絡，具備直接面向市場的基礎。
對于中國生物科技企業(yè)而言，自營團隊出海雖理想，但現(xiàn)實挑戰(zhàn)重重。截至目前，真正實現(xiàn)自主出海商業(yè)化的中國藥企中，百濟神州是極少數(shù)的成功案例。類似的機遇也可遇不可求。
國內某創(chuàng)新藥公司總裁曾向界面新聞記者表示，不可否認的是，中國創(chuàng)新藥企要在海外建立自己的商業(yè)化體系，目前來看難度依舊很高。國內企業(yè)在海外成功實現(xiàn)自主銷售的案例極少，其中百濟神州是一個極為突出的例子。百濟神州的成功在于其強大的資本運作能力，以及CEO歐雷強本人在中美資本市場的深度游走能力。他具備美方背景和強融資能力，使得百濟即便長期虧損，也能持續(xù)支撐其在美國建設商業(yè)化體系。
他向界面新聞記者舉例稱，相比之下，即使是在國內擁有強大商業(yè)團隊和盈利能力的傳統(tǒng)藥企如恒瑞醫(yī)藥，也沒有在美國建立起成熟的銷售體系。這說明海外商業(yè)化不僅僅是資源投入的問題，更是綜合能力與生態(tài)適應的問題。
相比自建海外商業(yè)化體系所需的高投入與高門檻，大多數(shù)中國藥企更現(xiàn)實的選擇是通過對外授權（License out）或聯(lián)合開發(fā)等合作形式拓展國際市場。
考慮到當前多數(shù)國內藥企在海外仍缺乏完整銷售能力，對外授權不僅能在研發(fā)端實現(xiàn)資源互補、分攤風險，還可借助跨國藥企成熟的銷售網絡，加速國產創(chuàng)新藥在海外落地。
CIC灼識咨詢總監(jiān)盧李康向界面新聞記者表示，對于大多數(shù)中國創(chuàng)新藥企而言，對外授權仍是當前拓展海外市場最具性價比的路徑。組建一支覆蓋全美的專業(yè)銷售、市場、醫(yī)學事務團隊，人力成本極高，前期投入巨大，同時需要多年的積累才能建立起品牌，而對外授權合作將顯著降低這部分的投入負擔，同時還有機會通過里程碑付款和銷售分成帶來持續(xù)現(xiàn)金流，從資金和運營效率上來講是更優(yōu)。
盧李康補充，合作方可利用在美國當?shù)氐纳虡I(yè)化網絡快速推進產品的市場準入和的市場營銷，并且獲取跨國藥企的品牌背書，依靠合作方案的能力帶來產品的快速上市、準入談判和醫(yī)生處方理念塑造。國內生物科技公司可以專注研發(fā)，持續(xù)產出創(chuàng)新成果，不斷帶來產品和管線組合的更新升級，發(fā)揮創(chuàng)新能力的最大價值。
